2018年11月29日,美国FDA批准了片剂Firdapse用于成人Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)的治疗。
LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,致病的自身抗体直接抑制了神经末梢突触前的压力门控钙通道(VGCC)从而导致了LEMS肌无力症状。半数LEMS患者与肿瘤相关,例如小细胞肺癌,全球范围内的LMES患者估计为三百万人。LEMS患者有明显的虚弱和疲劳,这常常给日常活动造成很大困难。Firdapse为FDA首个批准用于治疗该疾病的药物。
Firdapse的有效性实验受试者为64名LMES患者,被分成两组,分别喂以Firdapse和安慰剂。对受试者以重症肌无力定量评分(13项医师评定分类量表,评估肌肉无力)和整体印象量表(7分量表,评估治疗对身体健康的总体效果)。实验结果显示,接受Firdapse的患者比安慰剂患者对症状改善效果更明显。